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Un equipo de investigadores de la Universidad de Duke (EE.UU.) lograron eliminar exitosamente un gen que provocaba un tipo de distrofia muscular en ratones adultos y sustituirlo por información genética correcta, informa la revista "Science".
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética incapacitante que se produce en aproximadamente 1 de cada 3.500 varones. Causa degeneración muscular, pérdida de movilidad y la muerte prematura.
Las mutaciones más frecuentes en este tipo de distrofia implican la deleción (pérdida de uno o más nucleótidos de la secuencia del ADN) de uno o más exones en un gen, lo cual conduce a una pérdida completa de la distrofina, una proteína esencial para el funcionamiento muscular.
La tecnología CRISPR/Cas9, usada por los investigadores para este estudio, es una herramienta molecular capaz de editar o corregir el genoma de cualquier célula. Eso incluye a las células humanas.
Esta técnica es capaz de cortar cualquier molécula de ADN de una manera muy precisa y totalmente controlada. Esa capacidad de cortar el ADN es lo que permite modificar su secuencia, eliminando o insertando nuevo ADN.
Hasta ahora se habían llevado a cabo muchos intentos por reparar el gen causante de la distrofia muscular mediante distintos métodos de terapia génica. Sin embargo, el de Duke, aunque se llevó a cabo en ratones, es quizás uno de los más esperanzadores.
Según los científicos, esta es la primera vez que la técnica CRISPR ha sido probada con éxito en mamíferos vivos completamente desarrollados, y sus resultados demuestran que el sistema tiene potencial para ser trasladado a las terapias para humanos.
El método se aplicó directamente a un músculo de la pata de un ratón adulto, lo que provocó un incremento de su fuerza muscular. Después, se aplicó a cada músculo (a través del torrente sanguíneo del ratón), esto mejoró el estado de los músculos de todo su organismo, incluido el corazón.
Para los científicos este es un logro importante, porque el fallo cardíaco es la principal causa de muerte de los pacientes que padecen distrofia muscular de Duchenne.
Fuente: Unocero/Science
